La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó oficialmente el fitusiran, ahora comercializado como Qfitlia, como el primer tratamiento de su clase basado en ARN interferente para personas con hemofilia A o B, con o sin inhibidores. Esta decisión representa un avance sin precedentes en el tratamiento de esta enfermedad rara, caracterizada por la incapacidad del cuerpo para coagular adecuadamente la sangre debido a mutaciones genéticas.
El mecanismo de acción de Qfitlia se diferencia de los enfoques tradicionales: en lugar de suplir los factores de coagulación deficitarios, el medicamento bloquea la producción de antitrombina, una proteína que normalmente inhibe la coagulación, permitiendo así que las plaquetas puedan agruparse y detener los sangrados. Este enfoque innovador, basado en tecnología de silenciamiento génico, fue desarrollado por Sanofi en colaboración con Alnylam Pharmaceuticals.
Evidencia clínica robusta: eficacia en todos los grupos
La aprobación se basó en los resultados de dos ensayos clínicos de fase avanzada, donde se evaluó a pacientes con hemofilia A o B, con y sin presencia de inhibidores. En ambos estudios, Qfitlia demostró una reducción significativa del sangrado, logrando disminuir las tasas de hemorragia anualizada hasta en un 70% en comparación con las terapias tradicionales con agentes coagulantes.
Además, los resultados fueron consistentes entre los diferentes subgrupos de pacientes, lo cual refuerza su potencial como terapia de primera línea para un amplio espectro de pacientes con hemofilia. Esta eficacia sostenida, junto con una frecuencia de dosificación bimestral por vía subcutánea, representa una mejora sustancial en la calidad de vida de los pacientes.
Aplicación y accesibilidad del tratamiento
Qfitlia fue aprobado como terapia profiláctica rutinaria para pacientes mayores de 12 años. Se administra mediante una inyección subcutánea cada dos meses, una frecuencia significativamente menor en comparación con los tratamientos actuales, que requieren múltiples infusiones semanales. Esta ventaja logística simplifica los esquemas terapéuticos y podría favorecer la adherencia al tratamiento.
Guy Young, director del Centro de Hemostasia y Trombosis del Hospital de Niños de Los Ángeles, destacó que Qfitlia “administra la menor cantidad de dosis de cualquier terapia profiláctica para la hemofilia”, subrayando su innovación tanto en eficacia como en conveniencia para los pacientes y los cuidadores.
Implicaciones económicas y de acceso
El costo anual de lista del tratamiento ha sido estimado por Sanofi en 642.000 dólares, aunque se prevé que el precio final sea inferior, una vez se apliquen descuentos, reembolsos y programas de apoyo al paciente. Sanofi ha implementado un programa de acceso que ofrece a nuevos usuarios seis meses de tratamiento gratuito mientras se determina la cobertura del seguro, así como asistencia para copagos y otras barreras de acceso.
Comparativamente, Hemlibra, un tratamiento ampliamente utilizado para la hemofilia, tiene un precio de más de 480.000 dólares anuales, lo cual posiciona a Qfitlia dentro del rango de terapias profilácticas de alta gama. Sanofi subraya su compromiso con la “responsabilidad en precios” para asegurar que todos los pacientes candidatos tengan acceso al medicamento.
Retos en la adopción y barreras culturales
A pesar de los beneficios clínicos y logísticos, la aceptación de terapias innovadoras como Qfitlia no está garantizada. En la comunidad con hemofilia, ha habido cierta reticencia hacia tratamientos genéticos o terapias emergentes. Prueba de ello es el lento avance en ventas de terapias génicas de otras farmacéuticas como CSL Behring y BioMarin, y el reciente retiro de Beqvez, la terapia génica de Pfizer, por baja demanda.
Este fenómeno puede deberse a la cautela frente a efectos adversos a largo plazo, el apego a terapias conocidas o la falta de información sobre nuevas opciones. Por tanto, será crucial acompañar el despliegue de Qfitlia con estrategias de educación médica continua, campañas de concientización y seguimiento clínico cercano para promover su adopción responsable.
Un nuevo capítulo para los tratamientos de hemofilia
Con esta aprobación, Sanofi suma un cuarto producto a su portafolio especializado en hemofilia, consolidando su posición en el mercado de enfermedades raras. El fitusiran, ahora Qfitlia, podría significar un cambio de paradigma para miles de pacientes en todo el mundo, que hasta ahora han dependido de terapias complejas y de administración frecuente.
“Qfitlia tiene el potencial de cambiar significativamente el panorama de la hemofilia a través de una protección eficaz contra hemorragias, dosis poco frecuentes y una administración simplificada”, señaló Brian Foard, director de atención especializada de Sanofi. Estas características lo posicionan como una alternativa transformadora para quienes padecen esta condición, tanto en términos clínicos como de calidad de vida.
